广发证券:RNAi疗法快速发展 从罕见病拓展到慢性病未来价值可期

科技动态 2024-07-10 11:40 阅读:4

智通财经APP获悉,广发证券发布研报认为,siRNA药物在临床治疗中具有独特的治疗优势,随着在递送系统上取得突破,近几年RNAi领域快速发展,全球已有6款siRNA药物获批上市,上百个管线处于临床研究阶段,涵盖了从罕见病到常见慢性病的众多治疗领域,具有较大的临床治疗和商业化价值。海外生物技术公司在该领域深耕多年,拥有一定先发优势;国内生物技术公司也在加速搭建技术平台和管线临床开发进度;同时,国内一批创新转型的制药以及Biotech上市公司也正在通过自研或合作方式进军RNAi领域。

siRNA药物临床治疗优势明显,行业进入快速发展阶段。siRNA药物通过RNAi机制发挥作用,几乎能够靶向基因组中任何基因,包括对于小分子和抗体“不可成药”的靶标,应用范围广阔;siRNA药物还具有特异性强、作用持久、安全性良好、研发周期短、临床开发成功率高等优势。近年来RNAi领域不断取得突破,行业进入快速发展阶段:根据Drug网站,2018年,全球首个siRNA药物Patisiran获FDA批准上市;2019年,全球首个GalNAc结合siRNA药物Givosiran获FDA批准上市,GalNAc技术平台价值得到了验证;2020年,Inclisiran获得欧盟上市批准,成为首款用于降胆固醇的siRNA药物,开辟了siRNA药物在慢性病治疗领域的新纪元。

siRNA平台价值凸显,递送技术不断迭代。siRNA药物结构特点决定了当成功建立靶向某组织的技术平台后,仅通过改变siRNA序列就能沉默该组织中任何已知基因序列,凸显成熟siRNA技术的平台价值。(1)GalNAc递送技术的出现,特别是其在肝脏靶向方面的优势,已成为siRNA药物开发的重要里程碑。根据各公司官网,Alnylam在这个领域具有明显的先发优势,Arrowhead、Dicerna、瑞博生物、舶望制药等国内外企业也纷纷建起自己的GalNac平台。(2)在更广阔的肝外靶向治疗领域,国内外企业采取各种差异化策略积极寻求突破。

RNAi领域在研管线持续丰富,不断拓展治疗边界。全球siRNA药物研发管线丰富,涵盖了从罕见病到常见慢性病的多个治疗领域。临床阶段的siRNA药物数量不断增加,根据智慧芽新药情报库数据,目前全球有上百款siRNA药物处于临床研究阶段,其中6款已获批上市,1款处于上市申请阶段,近10款处于临床III期阶段,30余款处于临床II期阶段,60余款处于临床I期阶段,显示出RNAi技术在治疗领域的广泛应用。特别是针对高脂血症、高血压和NASH等治疗领域,企业正在积极开展临床研究,并有望在未来几年内取得积极进展。

投资建议。siRNA药物在临床治疗中具有独特的治疗优势,随着在递送系统上取得突破,近几年RNAi领域快速发展,全球已有6款siRNA药物获批上市,上百个管线处于临床研究阶段,涵盖了从罕见病到常见慢性病的众多治疗领域,具有较大的临床治疗和商业化价值。海外生物技术公司Alynlam、Arrowhead、Dicerna等在这个领域深耕多年,拥有一定先发优势;国内生物技术公司瑞博生物、舶望制药等也在加速搭建技术平台和管线临床开发进度;同时,根据各公司官网,国内一批创新转型的制药以及Biotech上市公司如恒瑞医药、翰森制药、信立泰、石药集团、信达生物、君实生物等,也正在通过自研或合作方式进军RNAi领域。建议关注平台技术成熟、临床开发能力强、具备差异化竞争优势以及出海潜力的公司。

风险提示。药物研发失败风险、商业化不及预期风险、竞争加剧风险、知识产权风险、技术迭代风险。